Ameriška agencija za hrano in zdravila FDA je odobrila zdravilo zolgensma, prvo gensko učinkovino, s katero bodo odslej v ZDA lahko zdravili novorojenčke s spinalno mišično atrofijo. Dojenčki in majhni otroci bi sicer zaradi te bolezni umrli do drugega leta starosti, je za Slovensko tiskovno agencijo povedal direktor podjetja BIA Separations Aleš Štrancar.

Spinalna mišična atrofija je živčno-mišično obolenje. Povzroča jo mutacija na specifičnem genu. Prizadeti izgublja sposobnost gibanja, požiranja in celo dihanja.

Zdravilo po Štrancarjevih besedah pomeni nov korak v zdravljenju bolezni, saj jo zdravi neposredno tam, kjer je nastala – na okvarjenem genu v človeškem telesu.

Zdravilo namreč nadomesti del okvarjenega gena in tako lahko bolniki po zdravljenju normalno živijo. Učinkovitost je po dozdajšnjih podatkih 100-odstotna.

Za slovensko znanost odobritev zdravila pomeni preboj v sam vrh svetovnih strateških tehnologij, je poudaril Štrancar.

Zdravilo zolgensma pod okriljem Novartisa proizvaja ameriško podjetje AveXis. Pri proizvodnji zdravila uporablja tehnologijo čiščenja zdravilnih učinkovin, ki so jo razvili v podjetju BIA Separations.

Tehnologija čiščenja je eden ključnih procesov v proizvodnji zdravil, še posebej bioloških, saj je treba ločiti zdravilno učinkovino od drugih, pogosto strupenih ali celo rakotvornih. Ta proces predstavlja tudi do 90 odstotkov proizvodnih stroškov zdravila. Njihovi pametni filtri so postali del registracije učinkovine, kar pomeni od 20- do 30-letno izključno uporabo produktov podjetja BIA Separations.

"Naše podjetje je skupaj z družbo AveXis razvilo najbolj ključen del proizvodnega procesa učinkovine; njeno čiščenje s tako imenovanimi pametnimi filtri, ki jih proizvajamo v podjetju BIA Separations. Z dovoljenjem FDA-ja za uporabo so potrdili tudi postopek čiščenja učinkovine," je povedal Štrancar.

S to potrditvijo AveXis postaja vodilni proizvajalec učinkovin za gensko terapijo, za podjetje BIA Separations pa je to ključni referenčni projekt na področju genske terapije in drugih sorodnih terapij nove generacije. "Našemu podjetju se odpira priložnost, da v roku desetih let doseže več kot 500 milijonov evrov prodaje letno," je ocenil.

Dejal je še, da se s potrditvijo genske terapije kratkoročno na široko odpirajo vrata za razvoj učinkovin za odpravljanje redkih genskih bolezni, dolgoročno pa za zdravljenje vseh vrst bolezni. To je torej revolucionarni preboj na področju farmacije, saj bo genska terapija v roku od 20 do 30 let lahko zdravila večino bolezni, od raka in depresij do sladkornih in srčnih bolezni.

Potreba po večini generičnih in biogeneričnih zdravilih bo s tem odpravljena, stranski učinki zdravil pa se bodo bistveno zmanjšali. Z množično uporabo genske terapije bo cena tovrstnih učinkovin padla, je še dejal Štrancar.

Predčasno končujejo postopek prisilne poravnave

Podjetje BIA Separations bo še pred letošnjo jesenjo končalo postopek prisilne poravnave, saj bo z novim posojilom poplačalo stare dolgove in začelo investicijo v gradnjo novih proizvodnih prostorov, je za STA povedal Štrancar. Prisilna poravnava je bila posledica dolga matične družbe do podjetja BIA Separations Slovenija. "Ena izmed dveh glavnih težav, ki smo jih imeli v preteklosti, je bila lastniška struktura iz Avstrije, saj smo imeli težave z enim od solastnikov, ki je hotel prevzeti podjetje. Podjetje je bilo zato v krču in mu ni uspelo dobiti novih solastnikov, ki pa so bili potrebni zaradi nove genske terapije," je pojasnil.

Zaradi zapletov pri testiranju omenjenega novega genskega zdravila so več kot deset let ostali brez dela prihodkov, saj so bila zaustavljena tudi vsa že dogovorjena naročila.

"Deset let nismo imeli takih prihodkov, kot smo jih načrtovali, temu primerno smo pač končali tam, kjer smo. V zadnjem trenutku pa je genska terapija leta 2015 ponovno dobila zagon. Z njeno ponovno vzpostavitvijo in rastjo rastemo tudi mi in od druge polovice leta 2016 delamo ponovno pozitivno, profitabilno in vsako leto praktično podvojimo prihodke," je pojasnil Štrancar.

Sorodna novica Kako se je evropski denar izogibal BIA Separations ali očitki o mafijskih poslih Evropske investicijske banke

Letos širitev proizvodnje v Ajdovščini, načrtujejo obrat v ZDA

Družba BIA Separations je lani ustvarila okoli sedem milijonov evrov prihodkov in skoraj dva milijona evrov dobička. Za letos načrtujejo deset milijonov evrov prihodkov in 2,5 milijona evrov dobička. Še boljše prihodke Štrancar napoveduje za prihodnje leto, ko pričakujejo 50-odstotno rast prihodkov in za približno 15 milijonov evrov naročil.

Že letos jeseni bodo v podjetju BIA Separations začeli investicijo v širitev proizvodnje v Ajdovščini, pripravljajo pa tudi načrte za postavitev proizvodnega obrata v ZDA.

Tako optimistični so zaradi omenjenega velikega uspeha na področju genskih terapij.

"Zdaj smo postavljeni pred nove izzive, saj naše proizvodne kapacitete ne sledijo več potrebam na trgu, dejansko moramo zelo pospešeno širiti zmogljivost naših proizvodnih linij," je povedal direktor in solastnik družbe BIA Separations.

Čeprav je bila družba od avgusta 2016 v prisilni poravnavi, so od takrat zaposlili 24 novih delavcev, tako da jih je trenutno okoli 70.