Raziskovalci z dunajske ustanove Ludwig Boltzmann Institut für Health Technology Assessment (LBI-HTA) so pod drobnogled vzeli tri zdravila za redke bolezni otrok in z novo metodo ponudili vpogled v financiranje razvoja farmacevtskih proizvodov z javnimi in zasebnimi sredstvi.

Raziskovalci z inštituta LBI-HTA so pod vodstvom Claudie Wild z večstopenjsko metodo pod drobnogled vzeli podatkovne baze več javnih in zasebnih človekoljubnih ustanov, ki so finančno podprle razvoj določenih zdravil. Pri tem so se osredotočili na nusinersen in še dve drugi zdravili. Ugotovili so, da se je samo razvoj zdravila za SMA v več kot 40 javnih in človekoljubnih projektih podprl s 165 milijoni evrov. Pri tem je šlo 20 milijonov evrov ravno za razvoj zdravila nusinersen.

Za razvoj nusinersena 165 milijonov evrov, cena zdravila 680.000 evrov

Kot so poudarili v raziskavi, zdravilo nusinersen, ki se trži pod imenom Spinraza, proizvajalcu samo za enega bolnika prinese prihodke v milijonskih vsotah. Cena tega zdravila za spinalno mišično atrofijo (SMA), redko podedovano hudo neozdravljivo živčno-mišično bolezen pri otrocih, je namreč v prvem letu znašala 750.000 dolarjev (okoli 680.000 evrov), leto pozneje pa okoli polovico te vsote.

Sorodna novica Vseslovenska akcija, da bi pravočasno zbrali dva milijona evrov za Krisa

Podobno je bilo tudi pri zdravilu cerliponase alfa (tržno ime Brineura) in zdravilu burosumab (tržno ime Crysvita). Prvo se uporablja za zdravljenje bolnikov z nevronsko ceroidno lipofuscinozo tipa 2 (CLN2), dedna bolezen pri otrocih, ki povzroči hitro napredujočo okvaro možganov, drugo pa se uporablja za zdravljenje s kromosomom X povezane hipofosfatemije (XLH) z rentgenskimi znaki bolezni kosti pri otrocih.

Glede na ugotovitve dunajskih raziskovalcev je bil razvoj cerliponase alfa podprt z 31 milijoni evrov iz javnih in zasebnih virov, pri berosumabu pa so bili predvsem prvi raziskovalni projekti podprti s 26 milijoni evrov javnega in zasebnega denarja. Raziskovalci so pri tem poudarili, da so se do navedenih številk dokopali, čeprav "je slika o subvencijah pri razvoju teh treh zdravil luknjasta".

Transparentnega vpogleda v financiranje raziskav ni

"Javni ali zasebni človekoljubni viri so subvencionirali različne faze odkrivanja in razvoja teh zdravil. A vsa tri zdravila prodajajo farmacevtska podjetja," je za avstrijsko tiskovno agencijo APA komentirala glavna avtorica raziskave Wildova. Kot je dodala, "gre za dobro vzpostavljeno prakso, o kateri pa se ne sliši rado".

Poudarila je še, da tudi prvi izsledki drugih podobnih raziskav nakazujejo, da se bolj ali manj vsa dovoljena zdravila bogato financirajo z javnimi sredstvi. Prav zato, ker proizvajalci visoko ceno zdravil utemeljujejo z visokimi stroški njihovega razvoja, je pomembno, da je mogoč jasen vpogled v javno financiranje raziskav.

A po besedah Wildove ni tako, čeprav je prav večina tako financiranih prvih raziskav temelj za poznejši razvoj zdravil. Namesto tega se glede na ugotovitve raziskovalcev z Dunaja vse bolj vzpostavlja trend, po katerem se nova zdravila vse pogosteje prodajajo po zelo visokih cenah.