Zdravljenje z omenjenim zdravilom stane kar okoli dva milijona dolarjev na posameznega otroka. »Žreb je v takšnem položaju najbolj poštena metoda, vse drugo je lahko hitro korupcija. Če gre za življenje otroka, je to grozljivo,« je za MMC pojasnil strokovnjak za etiko medicine Matjaž Zwitter. Ko nastane 'ozko grlo', včasih druge možnosti ni.
»Poslušamo bolnike in skupnost SMA, zato smo se odločili, da to zdravljenje ponudimo izbranim bolnikom v državah, kjer zdravilo še ni registrirano,« je za TV Slovenija pojasnil Krzysztof Nojszewski, direktor Novartisove farmacevtike v Sloveniji, ki je dejal še, da nima podatka, koliko otrok je za zdaj prijavljenih. Postopek je transparenten, zagotavlja direktor, o podrobnostih pa ne želijo govoriti. Bolnike s spinalno mišično atrofijo, ki so mlajši od dveh let, morajo na žreb prijaviti zdravniki. Štiri bolne otroke so tako že prijavili v zagrebškem kliničnem centru, je poročala Rajka V. Pupovac. »Naše možnosti so nikakršne, to je čista loterija,« je dejal pomočnik direktorja v Kliničnem centru Zagreb Milivoj Novak. »Na prvi pogled je grdo, da zdravilo dajejo z žrebanjem kot na športni loteriji, po drugi strani pa Zolgensmaja Evropska agencija za zdravila še ni registrirala, zato je to ta hip edina možnost, da nekdo zdravilo sploh dobi.«
Neetična loterija?
Kako sporen je Novartisov žreb otrok z vidika etike medicine, gre res za neetično loterijo? »Samo žrebanje se meni niti ne zdi sporno. Takoj po drugi svetovni vojni so se prvič pojavili antituberkulotiki, to je bil antibiotik streptomicin, ki so ga proizvajali iz glivic, in se je izkazal za zelo učinkovitega pri zdravljenju tuberkuloze. Takrat še ni bilo kemične sinteze. Angleži, ki so zdravilo razvili, so takrat naredili enako. Ker je bilo pri proizvodnji ozko grlo, so z žrebom določili, kateri pacienti bodo dobili zdravilo,« je s primerom iz zgodovine strokovnjak za etiko medicine Matjaž Zwitter za MMC pojasnil, da žreb, ko imamo omejene količine zdravila na voljo in gre za 'proizvodno ozko grlo', ni čisto nič etično spornega.
»Reciva, da so imeli streptomicina za 100 pacientov, obolelih za tuberkulozo pa je bilo 1.000. Kdo bo zdaj tisti, ki bo dobil zdravilo? Žreb je v takšnem položaju najbolj poštena metoda, vse drugo je lahko hitro korupcija. Če gre za življenje otroka, je to grozljivo. Da bi rekli, 100 otrokom bomo dali, pa ne bi objavili natančnih meril, kako. Mislim, da je veliko bolj prav in pošteno, da če je omejena količina zdravila na razpolago, da imajo vsi enako možnost, da z žrebom izberejo med tistimi, ki izpolnjujejo pogoje,« je nadaljeval primerjavo.
»Žreb je res lahko za marsikoga sporen, a še sporneje bi bilo, če bi neka komisija o tem odločala. Takoj bi se začela postavljati vprašanja – zakaj pa ne moj otrok? Po kakšnih merilih izbira komisija? Po starosti? Resnosti bolezni?« je Matjaž Zwitter sklenil misel.
Zakaj samo za 100 otrok, se za številko skriva ekonomska računica? »Tudi to. Ne vem pa, kako je s proizvodnjo zdravila, utegne biti zelo zapleteno, ne gre za tableto, ki bi prišla iz stroja. Mogoče morajo zdravilo celo individualno prilagoditi za vsakega otroka posebej. Omejitve so gotovo pri hitrosti proizvodnje, stroških,« je odvrnil. Proizvodni stroški in hitrost proizvodnje gor ali dol, dejstvo po njegovih besedah ostaja, da so se odločili sočutno uporabo omogočiti 100 otrokom, in »v tem položaju je žreb najbolj poštena možnost«, pravi Zwitter.
Sočutna uporaba kot marketinška poteza
»Gre za zdravilo, ki še ni registrirano, imamo pa že dokaze o učinkovitosti. Registracijski postopek poteka, in kolikor sem slišal, naj bi bila registracija v Evropi končana v sredini leta. Najbolj običajen postopek za vsa nova zdravila je, da jih proizvajalec v tej fazi, ko so že podatki o učinkovitosti, a zdravilo še ni registrirano, ponudi, kot se temu reče, pod sočutno uporabo, torej brezplačno,« je Zwitter pojasnil, da gre za povsem običajno prakso proizvajalcev zdravil oz. marketinško potezo.
Brezplačno oz. sočutno uporabo proizvajalci med postopkom registracije novega zdravila omogočijo zato, da si zagotovijo prvovrstno oglaševalsko akcijo. »Ko bo zdravilo nekoč registrirano, bodo za teh 100 otrok imeli v sorazmerno zelo kratkem času lepe podatke o učinkovitosti. Verjetno ga ne bodo poslali na 100 različnih koncev Evrope, pač pa bodo otroke z novim postopkom zdravili v dveh, treh večjih centrih, kjer bodo hitro imeli številno serijo bolnikov z vsemi podatki o učinkovitosti, stranskih učinkih itd. Na tej osnovi bodo zdravilo bistveno bolje tržili, gre za marketinško potezo Novartisa,« je nadaljeval Zwitter in dodal, da je še najspornejša cena tega novega zdravila, ko bo nekoč registrirano v Evropi in bo sočutne uporabe konec.
Zakaj so nekatera zdravila tako draga?
Marsikdo si postavi vprašanje, kako lahko odmerek zdravila stane dva milijona dolarjev na otroka. Pri ceni zdravil obstaja zgolj šibka korelacija s proizvodnimi stroški, je pa po Zwittrovih besedah veliko močnejša povezava z razvojnimi stroški, ki so lahko vrtoglavi. »Na eno zdravilo, ki pride v uporabo, pride še 20 ali pa 100 zdravil, ki nikoli ne bodo prišla na trg, ker niso dovolj učinkovita ali pa so preveč toksična. Proizvajalec mora pokrivati vse te stroške, razvoj je drag, a ob tem vseeno ne moremo mimo tega, da imajo farmacevtski velikani poleg orožarske industrije največje dobičke,« je pojasnil Zwitter. Ceno zdravil pod zaščito patentne zakonodaje pogosto oblikujejo po načelu »kako visoko lahko gremo, da bodo še plačali«, je še navedel in dodal, da so zdravniki pogosto zgroženi, ko vidijo ceno kakšnega novega zdravila.
Patentna zaščita slej kot prej poteče in tovarne, ki proizvajajo generike, začnejo množično tržiti generične različice istega zdravila. »Pri preprostih molekulah je to preprosto, pri bioloških zdravilih pa to ne gre tako, stvari niso primerljive, pri genski terapiji ni tako preprosto kot pri aspirinu,« je pojasnil.
»Če je cena res tako visoka, več milijonov evrov, tega zasebniki res nikoli ne morejo sami zbrati. Pri Krisu smo imeli neverjetno uspešno medijsko kampanjo. Prvi otrok s to diagnozo je res imel takšno pozornost, deseti pa tega mogoče ne bo več deležen, zato bo morala država poiskati način, kako to plačati, saj si posameznik takšne cene ne more nikoli privoščiti,« je Zwitter sklenil pogovor.
Več o tem tudi v prispevku iz Dnevnika, 5. 2. 2020: https://4d.rtvslo.si/arhiv/dnevnik/174669897
Kandidata za žreb v Sloveniji ni
Tudi Norbert W. Paul, strokovnjak za medicinsko etiko, je za TV Slovenija dejal: »Lahko rečem, da želijo s tem narediti zdravilo otrokom dostopnejše, a naj dodam, da je to hkrati vzrok velikega razburjenja in pritiskov.« Številne evropske organizacije za pravice bolnikov so prepričane, da gre za 'neetično loterijo', in hkrati opozarjajo, da Novartis s to akcijo ne rešuje osnovnega problema, ki ga predstavlja izjemno visoka cena zdravila. Poleg Krisa, ki je zdravilo že prejel, v Sloveniji drugega kandidata za zdravljenje z gensko terapijo nimamo. Zdravilo naj bi bilo v Evropi registrirano v roku pol leta.
Kris, ki je zdravilo prejel novembra, pa je pred kratkim praznoval svoj drugi rojstni dan. »Na svojih nogicah je Kris prejšnji teden praznoval svoj drugi in najlepši rojstni dan," so ob tem zapisali njegovi starši.
Gorazd Kosmač, MMC RTV SLO, 6. 2. 2020