Pri nas se zdravniki na možnost odobritve zdravila že pripravljajo, se pa morajo pred tem prepričati o varnosti in učinkovitosti.
Zdravilo elevidys je v ZDA na voljo za otroke z Duchennovo mišično distrofijo (DMD). Gre za težko in napredujočo genetska živčno-mišično bolezen, pri kateri propadajo mišice v telesu. Bolezen se običajno pokaže že v otroštvu in zatem napreduje, tako da bolniki pogosto že v zgodnjih najstniških letih izgubijo vso sposobnost hoje in doživljenjsko potrebujejo invalidski voziček. Na koncu bolezen prizadene tudi dihalne mišice in srce, kar vodi v prezgodnjo smrt. Pričakovana življenjska doba bolnikov je zgolj okrog 30 let, so pojasnili v Društvu Viljem Julijan.
Nedostopnost zdravila elevidys v Evropi
V društvu pojasnjujejo, da je bilo omenjeno zdravilo v ZDA odobreno lansko poletje za bolnike, stare od štiri do šest let, junija letos pa so odobritev razširili na vse bolnike nad četrtim letom starosti. Za slovenske otroke pa zdravilo elevidys ostaja nedostopno, saj ga še ni odobrila Evropska agencija za zdravila (EMA).
"Konec junija letos se je po enem letu le začel postopek odobritve elevidysa v Evropi pri agenciji EMA, vendar pa bo postopek dolgotrajen, preden bo zdravilo končno na voljo tudi v Sloveniji," opozarjajo v društvu. Starši otrok z DMD so v Evropi sprožili akcijo zbiranja podpisov peticije, ki jo bodo naslovili na agencijo EMA. Z njo želijo agenciji sporočiti, da je čas za otroke z DMD ključnega pomena in da je nujno, da zdravilo čim prej odobri, so v društvu zapisali v sporočilu za javnost. Po njihovih navedbah bi lahko to zdravilo v Sloveniji potencialno prejelo vsaj od tri do sedem otrok in mladih.
Postopek odobritve zdravila v Evropi
Predstojnik kliničnega oddelka za otroško, mladostniško in razvojno nevrologijo na ljubljanski pediatrični kliniki Damjan Osredkar je medtem za STA pojasnil, da odobritev zdravila v ZDA ne vpliva na odobritev v Evropi. "V Evropi o varnosti in učinkovitosti zdravil odloča EMA, priporočila Zvezne uprave za hrano in zdravila (FDA) pa so brez teže. V kolikor bo EMA ugotovila, da je zdravilo varno in učinkovito, bo imela ZZZS podlago, da bo lahko odločala o financiranju tega zdravljenja za slovenske otroke," je navedel.
Zdravniki v Sloveniji lahko namreč po njegovih besedah podprejo določeno zdravljenje le, če so izpolnjeni trije osnovi pogoji: da je dovolj dokazov, da je zdravilo varno, da je učinkovito ter da ga financira Zavod za zdravstveno zavarovanje Slovenija (ZZZS). Osredkar poudarja, da se zdi, da je zdravilo elevydis dovolj varno, glede njegove učinkovitosti pa "žal zaenkrat ni dovolj dokazov, da bi lahko brez vsakega dvoma trdili, da je zdravljenje učinkovito".
Osredkar je zagotovil, da se zdravniki pri nas na možnost odobritve že dlje časa pripravljajo. Če bo EMA odobrila zdravilo, bodo tako nemudoma pričeli z vsemi potrebnimi koraki, da bi zdravilo čim prej prišlo do bolnikov, in sami poiskali vse bolnike, ki bodo primerni kandidati za zdravljenje, je zagotovil.
Pri tem poudarja, da se zdravniki zavedajo, da je breme Duchennove mišične distrofije za otroke in družine veliko in da je družinam težko čakati. Razen steroidov, ki dokazano koristijo, a v omejenem obsegu, ni zdravil, ki bi učinkoviteje spremenila naravni potek bolezni in izboljšala izid. Vseeno pa se morajo po njegovih navedbah zdravniki prepričati, da je zdravljenje z zdravilom elevidys res varno in učinkovito, preden se aktivno vključijo v takšno zgodbo.
"Starši in društva žal prepogosto vzamejo nepreverjene ali nezadostne informacije za nesporno dejstvo in nimajo vpogleda v celotno sliko, zato se jim zdi morda zdi, da v Sloveniji zamujamo pomembno priliko. Ravno nasprotno, v Sloveniji smo na področju redkih bolezni zelo proaktivni in uspešni, a sledimo z dokazi podprti medicini," je poudaril.