Zdravilo aducanumab cilja na beljakovino, ki v možganih sproža demenco, vključno s težavami s spominom, komunikacijo in zmedenostjo, in ne na blažitev same bolezni.
Ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA) navaja, da obstajajo "močni dokazi, da aducanumab zmanjšuje betaamiloid v možganih" in da "bi lahko imel občutne koristi za obolele".
Aducanumab cilja na posebno beljakovino oziroma protein amiloid, ki pri ljudeh z Alzheimerjevo boleznijo v možganih tvori posebne vozliče, ki lahko poškodujejo celice in sprožijo demenco, med drugim: težave s pomnjenjem, ovirano komunikacijo in zmedo.
Stroka je glede novega zdravila razdvojena
Številne organizacije in društva za Alzheimerjevo bolezen so navdušeni nad novim zdravilom, a znanstvena stroka kljub vsemu ostaja razdvojena, poroča tudi BBC.
Predvsem zato, ker niso prepričani o dejanski učinkovitosti zdravila, saj naj bi bili rezultati testiranja zdravila nejasni. Ko so marca 2019 izvajali zadnjo fazo testiranja z omenjenim zdravilom, se namreč 3000 obolelim, ki so prejemali zdravilo kot mesečno infuzijo, stanje s spominom ni izboljšalo v primerjavi s skupino, ki je prejela placebo zdravilo. Konec istega leta pa je ameriški proizvajalec Biogen preučil več podatkov in ugotovil, da je bilo zdravilo učinkovito, a le v višjih odmerkih.
Odbor neodvisnih strokovnjakov je sicer ugotovil nezadostne dokaze o koristi zdravila, ki sta ga skupaj razvila ameriški Biogen in japonski Eisai, ter odsvetoval njegovo odobritev.
Po odločitvi FDA je pričakovati živahno razpravo z različnimi mnenji zdravnikov, raziskovalcev in skupinami za podporo pacientom. Zdravilo je v eni od raziskav le upočasnilo propadanje možganov, ni pa ga ustavilo. Zdravilo bodo pacienti dobivali intravenozno vsake štiri tedne.
Svetovalec FDA in raziskovalec pri univerzi Johns Hopkins Caleb Alexander je izrazil presenečenje in razočaranje nad odobritvijo zdravila. Sam je bil proti. "FDA uživa spoštovanje, ker ima regulativne standarde, ki temeljijo na trdnih dokazih. V tem primeru mislim, da tega niso upoštevali," je sporočil Alexander.
Patrizia Cavazzoni pa je opozorila, da podatki raziskav podpirajo uporabo tega zdravila, ker zmanjšuje netopne plake v možganih in upočasnjuje demenco.
Podjetji bosta morali sedaj izvesti novo študijo za potrditev koristi za paciente. Če se to ne bo zgodilo, lahko FDA odobritev zdravila prekliče. Uvodna študija je pokazala, da je aduhelm za 22 odstotkov upočasnil propadanje kognitivnih zmožnosti pri tistih, ki so ga jemali, v primerjavi s tistimi, ki so jemali placebo.