Namesto da bi celica nadomestila napačen gen, nov pristop temelji na tem, da se v celici sprožijo korekcijski mehanizmi, ki gen popravijo. Raziskava nemških zdravnikov je največ pozornosti namenila dokaj razširjeni bolezni, spinalni mišični atrofiji, ki povzroči tudi smrt enega od 6.000 novorojenčkov.