Za zdravilo, ki v Sloveniji in EU nima dovoljenja za promet, ima pa ga v državah s primerljivimi standardi kakovosti, varnosti in učinkovitosti, kot so denimo Združene države Amerike, je na pobudo zdravnika možno pridobiti začasno dovoljenje za uvoz, so pojasnili na Javni agenciji za zdravila in medicinske pripomočke (JAZMP) in dodali: "Interventni uvoz zdravila predlaga lečeči zdravnik na svojo odgovornost. Predlog mora potrditi tudi pristojna klinika. Iz njega mora biti razvidno, zakaj z zdravili, ki so že pridobila dovoljenje za promet v Sloveniji in so na trgu, ni mogoče zagotoviti ustreznega zdravljenja. Med drugim mora biti predložena tudi izjava o upoštevanju enakih farmakovigilančnih obveznosti kot pri zdravilih, ki imajo dovoljenje za promet v Sloveniji, to je o spremljanju neželenih učinkov in poročanju o njih."

JAZMP: Od leta 2017 smo odobrili uvoz več kot 20 zdravil, ki pri nas nimajo dovoljenja za promet

Postopek uvoza zdravila, ki nima dovoljenja za promet v Sloveniji, gre takole: zdravnik predlog prek lekarne posreduje uvozniku zdravil, ta pa na JAZMP vloži vlogo za pridobitev začasnega dovoljenja za uvoz zdravila in priloži ustrezna dokazila. Če je vloga popolna, Agencija za zdravila izda začasno dovoljenje za uvoz zdravila najpozneje v 30 dneh. "Nujne primere vedno obravnavamo prednostno, in sicer v zelo kratkih časovnih rokih," je povedal dr. Andrej Janžič, vodja Sektorja za farmakoekonomiko, spremljanje zdravil v prometu in vrednotenje zdravstvenih tehnologij na JAZMP, in poudaril, da je dovoljenje za interventni uvoz le predpogoj, da je zdravilo mogoče uvoziti v Slovenijo. "Ni pa z dovoljenjem za začasni uvoz povezano plačilo oziroma financiranje zdravila. Za povračilo stroškov, ki se financirajo iz javnih sredstev, je pristojen Zavod za zdravstveno zavarovanje," je pojasnil Janžič. Z zdravstvene zavarovalnice so nam sporočili, da večino zdravil, ki so interventno uvožena in jih plača ZZZS, v bolnišnicah porabijo za svoje bolnike v času zdravljenja. JAZMP je na predlog lečečih zdravnikov v zadnjih treh letih odobril uvoz 23 zdravil, letos dveh, za področje pulmologije in srčne kirurgije.

Program sočutne uporabe zdravil v celoti financira farmacevtsko podjetje

"Namen programa sočutne uporabe zdravila je olajšati in izboljšati dostop do zdravil, ki še nimajo dovoljenja za promet, skupini pacientov s kronično ali resno izčrpavajočo boleznijo ali katerih bolezen velja za življenjsko ogrožajočo in jih ni mogoče zadovoljivo zdraviti z zdravilom, ki ima dovoljenje za promet za zadevno terapevtsko indikacijo in je prisotno na trgu Evropske unije," so še pojasnili na JAZMP. Agencija za zdravila lahko izda dovoljenje za sočutno uporabo za zdravilo, ki je bodisi v postopku pridobitve dovoljenja za promet po centraliziranem postopku na Evropski agenciji za zdravila (EMA) ali v postopku kliničnega preskušanja zaradi pridobitve dovoljenja za promet. Če je zdravilo v postopku kliničnega preskušanja zaradi pridobitve dovoljenja za promet, je treba vnaprej pridobiti tudi pozitivno mnenje Komisije RS za medicinsko etiko. "V tem primeru je treba poudariti, da mora biti farmacevtsko podjetje pripravljeno financirati takšno zdravilo oziroma ga dati brezplačno in plačati tudi za vse spremljajoče stroške," je še pojasnil dr. Andrej Janžič. Pri sočutni uporabi zdravila gre torej za odločitev farmacevtskega podjetja v sodelovanju s pristojno kliniko.

Zakaj smo morali za zdravilo Zolgensma denar zbrati z dobrodelno akcijo

Otroke z redko gensko boleznijo, spinalno mišično atrofijo, pri kateri odmirajo mišice, pri nas zdravijo z zdravilom Spinraza. Zdravilo so pri nas uporabili že pred registracijo v Evropski uniji in Sloveniji; v okviru programa sočutne rabe so na Pediatrični kliniki v Ljubljani zdravili pet majhnih bolnikov. Vse stroške zdravljenja je plačalo podjetje Biogena, ki je zdravilo izdelalo. Spinraza je bila v tistem času v postopku pridobivanja dovoljenja za promet v Evropski uniji, podobno kot je trenutno zdravilo Zolgensma. Po besedah Krisovega zdravnika Damjana Osredkarja so se s podjetjem Novartis, ki je zdravilo Zolgensma izdelalo, želeli dogovoriti za program sočutne uporabe, a jim ni uspelo. Na vprašanje, zakaj ni izrabil možnosti interventnega uvoza, je dr. Osredkar odgovoril: "Glede na to, da gre za neregistrirano zdravilo, se na lahek način tega ne da, drugače pa bi bilo za Krisa najbolj idealno, če bi zdravljenje dobil v Sloveniji." Za zdravilo Zolgensma pa nismo organizirali dobrodelne akcije le v Sloveniji. V zadnjem letu so podobne akcije organizirali še na Madžarskem, Hrvaškem, v Španiji, Belgiji, Nemčiji in na Portugalskem, ki pa se je doslej edina odločila, da bo stroške zdravila pokrila iz javne zdravstvene blagajne.

Foto: Shutterstock