Zdravilo je odobreno za zdravljenje bolnikov do 25. leta starosti z B-celično akutno limfoblastno levkemijo, ki je bodisi neodzivna bodisi se ponovi po presaditvi ali po drugi ali poznejši ponovitvi. Odobreno je tudi za zdravljenje odraslih bolnikov s ponovitvijo ali neodzivno obliko difuznega velikoceličnega limfoma B po dveh ali več linijah sistemskega zdravljenja, so sporočili iz Novartisa. To sta agresivni obliki krvnega raka, oboleli pa imajo na voljo le omejene možnosti zdravljenja. V Evropi predstavlja akutna limfoblastna levkemija približno 80 odstotkov vseh primerov levkemije pri otrocih, napovedi za bolnike, pri katerih se bolezen ponovi, pa so slabe.

DLBCL je najpogostejša oblika limfoma, ki ni Hodgkinov, in predstavlja do 40 odstotkov vseh primerov B-limfomov po svetu. Bolniki, pri katerih se bolezen ponavlja, in tisti, ki se ne odzivajo na začetno zdravljenje, imajo trenutno na voljo zelo omejene možnosti zdravljenja z dolgotrajnim odzivom. Stopnje preživetja so za večino bolnikov zelo nizke, saj ti bolniki ali niso primerni za avtologno presaditev matičnih celic (presaditev lastnih matičnih celic) ali pa pri njih kemoterapija oziroma presaditev nista bili uspešni.

Zdravljenje se aplicira samo enkrat
Kot so sporočili iz Novartisa, gre za prebojno zdravljenje, ki se aplicira samo enkrat, in uporablja bolnikove lastne celice T za boj proti raku. To je edino zdravljenje s celicami T, ki imajo himerni antigenski receptor (CAR-T), in je prejelo evropsko odobritev za dve maligni obolenji celic B. Je tudi prvo celično zdravljenje CAR-T, ki ga je odobrila ameriška agencija za hrano in zdravila.

Evropska odobritev zdravila temelji na dveh globalnih registracijskih kliničnih preizkušanjih, ki sta vključevali tudi bolnike iz osmih evropskih držav.