Zolgensma je trenutno najdražja enkratna terapija na svetu in stane 2,1 milijona dolarjev za enega bolnika. Novartisov oddelek AveXis, ki je razvil Zolgensma, namerava do junija prihodnje leto razdeliti 50 odmerkov in nato do konca leta še preostalih 50.

Brezplačna enkratna terapija bo namenjena državam, kjer to zdravilo še ni odobreno za redko genetsko bolezen, ki se pojavi pri enem od 10.000 rojstev.

Zdravilo, ki se prejema z infuzijo, je trenutno odobreno v ZDA, in sicer za otroke do drugega leta starosti, medtem ko v Evropi in na Japonskem odobritev pričakujejo v prihodnjem letu, zaradi česar bolniki nimajo dostopa do terapije.

Slovenija je zdravilo Zolgensma spoznala zaradi 23-mesečnega dečka Krisa iz Kopra, za katerega so bila v samo nekaj dneh zbrana sredstva, potrebna za zdravljenje v ZDA.

Tudi v Belgiji, na Madžarskem, v Izraelu in drugih državah so se družine obolelih otrok zatekle h kampanji množičnega financiranja za zdravljenje v ZDA.

Novartis je sporočil, da skuša z brezplačno razdelitvijo zdravila zagotoviti zdravljenje, kjer to še ni mogoče.

Na pobudo švicarskega farmacevta so se že odzvale nekatere organizacije za zaščito pravic pacientov, kot je britanska TreatSMA, ki pozdravlja namero Novartisa, a ima zadržke do načina izbire bolnikov za zdravljenje, ki bo od februarja potekalo z žrebom vsaka dva tedna. Taka loterija se jim zdi vprašljiva za dostopnost do zdravljenja te redke bolezni.

Novartis v sporu za ameriško upravo za zdravila

Zaradi zdravila Zolgensma se je Novartis letos zapletel v spor z ameriško upravo za hrano in zdravila (FDA), ki je konec oktobra delno zaustavila preizkus genske terapije pri otrocih, ki so starejši od dveh let, potem ko jo je obvestil glede raziskave s primati, kjer se je pojavila zaskrbljenost nad mogočo poškodbo ali izgubo živcev.

Pri Novartisu so že veliko prej izvedeli za zaskrbljenost svojih znanstvenikov nad varnostjo glede njihove genske terapije z zdravilom Zolgensma, a so ameriško upravo za hrano in zdravila o tem obvestili z zamudo.

Novartis je regulatorje o ločeni manipulaciji s podatki obvestil šele po tem, ko je bilo zdravilo Zolgensma odobreno. AveXis je namreč načrtoval izsledke omenjene raziskave vključiti v letno poročilo za FDA, načrtovano za september, a jih ni posredoval, kar so v Novartisu pripisali "napaki".

V letošnjem letu je Novartis s tem zdravilo po podatkih Reutersa zaslužil 175 milijonov dolarjev.

Zolgensma je po zdravilu spinraza ameriškega farmacevtskega podjetja Biogen druga odobrena terapija za otroke s spinalno mišično atrofijo. Prihodnje leto naj bi še eni švicarski družbi Roche odobrili raziskave zdravila risdiplam.