Ameriška uprava (FDA) je v sredo delno zaustavila preizkus genske terapije švicarskega podjetja, ki stane 2,1 milijona dolarjev na bolnika, potem ko je Novartis upravo obvestil o raziskavi s primati, ki je sprožila zaskrbljenost nad mogočo poškodbo ali izgubo živcev.

Novartis je sporočil, da so znanstveniki njegovega oddelka AveXis za izsledke raziskave s primati izvedeli marca. Novartis je sicer tarča kritik že od avgusta, ker je regulatorje o ločeni manipulaciji s podatki obvestil šele po tem, ko je bilo zdravilo Zolgensma odobreno.

Oddelek AveXis, ki razvija Zolgensma, je načrtoval izsledke omenjene raziskave vključiti v letno poročilo za FDA, načrtovano za september, a jih ni posredoval, kar so v Novartisu pripisali "napaki".

"Preiskovalce in FDA smo obvestili konec prejšnjega tedna, na začetku tega tedna pa smo bili obveščeni o delni klinični zaustavitvi," so sporočili.

Zdravilo Zolgensma so v ZDA že odobrili za otroke, stare do dveh let, ki imajo smrtonosno spinalno mišično atrofijo. Zdravilo prejemajo z infuzijo. Odobritev terapije v Evropi in na Japonskem je medtem preložena na prihodnje leto.

Preizkus, ki je zdaj zaustavljen, pa vključuje bolnike, stare do pet let, ki so prejemali večje odmerke.

Raziskava je ključni del Novartisovega načrta razširitve uporabe na starejše bolnike. Podjetje namreč želi tekmovati z rivalskim zdravljenjem podjetja Biogen.

Slovenija je zdravilo Zolgensma spoznala prek 19-mesečnega Krisa iz Kopra, za katerega so ljudje v samo nekaj dneh zbrali sredstva, potrebna za zdravljenje v ZDA. Kris bo sicer prejel že odobreno zdravilo Zolgensma za otroke, stare do dveh let, medtem ko je zdaj zaustavljen preizkus terapije za nekoliko starejše otroke.