"Smo neskončno veseli, da je prišel ta dan, ko smo podpisali to pogodbo, s katero bo država podprla naš življenjski projekt, za katerega trdo delamo zadnja štiri leta," je po podpisu dejala Špela Miroševič, ki je tudi mama dečka Urbana, ki trpi za sindromom CTNNB1. Ob tem se je za podporo zahvalila ministrstvu za visoko šolstvo Igorju Papiču, ministrici za zdravje Valentini Prevolnik Rupel, premierju Robertu Golobu in predsednici DZ-ja Urški Klakočar Zupančič.

Minister za visoko šolstvo, znanost in inovacije Papič, ki je medtem ob podpisu pogodbe poudaril, da je vlada proaktivno iskala rešitev za izplačilo potrebnih sredstev za sofinanciranje študije. Pri tem je izpostavil tudi vlogo slovenskih znanstvenic in znanstvenikov, ki so sodelovali pri razvoju zdravila urbagen. "Zame osebno je pomembno, da jo, če že imamo tako odlično znanost, znamo tudi v pravem trenutku uporabiti," je zatrdil.

Sorodna novica Ministrstvi pripravljeni finančno pomagati pri zadnji fazi razvoja zdravila za dečka Urbana

V Fundaciji CTNNB1, ustanovi za raziskave na področju genske terapije, so zaradi podpore države že začeli produkcijo kliničnega vektorja, je pojasnila Miroševič. Rezultate kakovosti tega vektorja in drugih študij tako pričakujejo do 26. aprila, pozneje pa mora za začetek klinične študije pozitivno mnenje podati še Javna agencija za zdravila in medicinske pripomočke (JAZMP). Miroševič upa, da bo Urban zdravilo prejel že proti koncu poletja.

Papič je poudaril, da pri financiranju sklepne faze predkliničnih in kliničnih študij ne gre za klasično znanstvenoraziskovalno delo razvoja, ampak za testiranje tistih rezultatov, ki so bili ustvarjeni na stopnji znanstvenoraziskovalnega dela. Dodal je, da so podlaga za tak pristop države pri zdravilih, kjer ne obstaja interes farmacevtske industrije, tudi določene evropske direktive.

Osnova za financiranje je 20. novembra sprejeta novela zakona o znanstvenoraziskovalni in inovacijski dejavnosti, ki omogoča financiranje sklepnih faz predkliničnega in kliničnega razvoja nekomercialnega zdravila pri naprednem zdravljenju redkih bolezni otrok s sredstvi državnega proračuna. Papič je poudaril, da je bila novela tudi soglasno potrjena v DZ-ju.