Napredek na področju zdravljenja te bolezni je bil do zdaj precej počasen, ker so za raziskave in preizkušanje zdravil uporabljali nepopoln mišji model.

Glavni raziskovalec dr. Rudolf E. Tanzi iz bolnišnice v Bostonu (Massachuetts General Hospital, Boston, ZDA) je dejal, da je je bil pri razvoju ključen predlog njegovega sodelavca, da naj možganske celice poskusi gojiti v gelu v tridimenzionalnem okolju, kjer lahko tvorijo povezave in mreže kot v možganih. V celice so vstavili gen za alzheimerjevo bolezen in po nekaj tednih gojenja so v kulturi nastali plaki in nevrofibrilarne pentlje, značilni za možgane bolnikov.

Za razvoj modela v petrijevki so tako uporabili človeške zarodne matične celice ter jih z različnimi rastnimi faktorji spremenili v nevrone. V celice so vstavili gene za alzheimerjevo bolezen in jih gojili v gelu, da so tvorile tridimenzionalno mrežo nevronov. Kmalu so opazili nastanek amiloidnih plakov in pentelj. V predhodnih poskusih, ko so celice gojili v enem sloju v tekočem mediju, se nevroni med sabo niso uspešno povezovali in tvorili bolezenskih struktur.

Bolezen je za zdaj še neozdravljiva
Alzheimerjeva bolezen je nevrodegenerativna bolezen, ki povzroča demenco in je za zdaj še neozdravljiva; delno lahko le lajšamo simptome bolezni. Potrditev diagnoze temelji na spremembah v možganih, ki jih imenujemo amiloidni plaki in nevrofibrilarne pentlje. Oboji nastanejo zaradi napačnega zvijanja proteinov in nato njihovega kopičenja v možganih. Plaki, gosti, zunajcelični depoziti nepravilno zvitega proteina, nastajajo iz sestavnega dela večjega proteina, ki je pomemben za rast, preživetje in popravilo nevronov po poškodbi. Drugi protein, ki se nepravilno zvija, je tau. Vsak nevron ima notranje ogrodje, ki ga med drugim sestavljajo tudi mikrotubuli. Mikrotubuli so tirnice in vodijo hranila in različne druge molekule od telesa celice po dolgih izrastkih (živcih). Protein tau stabilizira mikrotubule. Pri alzheimerjevi bolezni pa zaradi določenih kemijskih sprememb začne agregirati in tvori pentlje, kar prekine prenos snovi po nevronu.

Degenerativne spremembe se najprej začnejo v področjih, ki so pomembna za nastanek dolgotrajnega spomina. Prva znamenja bolezni so pozabljivost, neurejenost, nemirnost in motnje v presoji, pozneje pa so značilni izguba spomina na sveže dogodke, dezorientiranost v času in prostoru in nesposobnost skrbeti zase. Pri tveganju za razvoj alzheimerjeve bolezni igrajo genetski dejavniki pomembno vlogo. V poznejši življenjski dobi pa se večinoma pojavljajo sporadične oblike bolezni.

Zakaj točno in kako se bolezen začne, še vedno ni čisto jasno. Pred tremi desetletji je George G. Glenner postavil hipotezo, da se beta amiloid začne nalagati v možganih in nastanejo plaki. Nevroni se odzovejo tako, da tvorijo pentlje. Kombinacija je smrtna za možganske celice, ki odmrejo in razvije se demenca. Pri gensko spremenjenih miših, zdajšnjem modelu za alzheimerjevo bolezen, ki proizvajajo preveč amiloida, nastanejo plaki, nikoli pa tudi pentlje. Razlog za to ni znan - mogoče je, da samo amiloid ni dovolj za razvoj bolezni ali pa pri miših ta bolezen poteka drugače. Ker na voljo ni bilo boljšega modela, so te miške vseeno uporabljali za testiranje eksperimentalnih zdravil. Vendar pa je bilo več kot dvajset pri miškah uspešnih zdravil neuspešnih pri zdravljenju ljudi. Nekateri strokovnjaki podpirajo bolj zapleteno teorijo, kjer samo amiloid ni dovolj za nastanek vozlov. Dr. Tanzi je z novim modelom pokazal, da vozli nastajajo že samo ob obstoju amiloidnih plakov. Zdravila, ki zavirajo beta amiloid, preprečujejo tako nastanek plakov kot tudi pentelj pri celičnem modelu.

Testi zdravil končani v le nekaj mesecih
Ta pomemben napredek na področju alzheimerjeve bolezni je bil objavljen v reviji Nature in bo imel velik vpliv na nadaljnje študije s tega področja. Dr. Tanzi zdaj začenja ambiciozen projekt testiranja 1.200 zdravil, ki so že na trgu, in 5.000 eksperimentalnih, ki so končala prvo fazo kliničnih študij. Ta podvig je bil prej neizvedljiv, saj pri testiranju na miškah vsako zdravilo preizkušajo eno leto. Z novim sistemom pa lahko na stotine ali tisoče zdravil testirajo v nekaj mesecih.

Dr. Mojca Jež, univ. dipl. biotehnologinja